Tofersen

Qalsody (tofersen) es un medicamento que necesitas que te lo receten para ayudar a tratar a adultos que tienen una enfermedad llamada esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y una mutación genética llamada SOD1 (superóxido dismutasa 1).

La mutación en el gen SOD1 es encontrada en hasta el 20% de las personas que tienen ELA en su familia y hasta en el 2% de los casos de ELA que no tienen antecedentes familiares. Estas mutaciones hacen que una proteína llamada SOD1 sea tóxica y se acumule en el cuerpo, dañando las células nerviosas.

Qalsody se administra con una inyección en la columna vertebral (intratecal). Está hecho para reducir los niveles de SOD1 y proteger las células nerviosas. Lo hace dirigiéndose al ARN mensajero (ARNm) de SOD1, que es una molécula que ayuda a producir la proteína.

Al reducir la cantidad de SOD1 que se produce en las células, este tratamiento tiene el potencial de hacer que la enfermedad avance más lentamente y prolongar la vida de las personas con ELA. 

Si Usted tiene esta variante genéticagenética SOD1, puede registrarse en https://www.acelaweb.org/registro-variante-genetica-sod1

Si requiere más información acerca del Examen genético y cómo acceder a él en Colombia gratuitamente, haga click aquí: https://www.acelaweb.org/examen-genetico/